【新情報】血友病の新治療薬がインヒビター非保有の患者さまにも販売開始されるようです。

この日を心待ちにしていた方も多いのではないでしょうか。

２０１８年１２月。いよいよ血友病の新しい治療薬がインヒビターのない方にも販売されるというのです。

この新薬は、２０１８年５月にインヒビターを保有する患者さまに販売され、その効果を認められてきました。

しかし、インヒビター非保有の患者さまへ販売については承認申請中でした。

２０１８年８月には、１２歳以上のインヒビター非保有の患者さまへの有効性・安産性が評価され、私たちが使用できる日もそう遠くないのではないかと楽しみにしていました。

血友病新治療薬についての簡単な詳細はこちらをご覧下さい。

新治療薬の特徴

以前新治療薬について簡単に書かせて頂きましたが、もう一度新しい情報も交えて書かせて頂きます。

新治療薬の最大の特徴は皮下注射であることです。

従来の治療薬は静脈注射で治療の技術が必要でした。

この技術を習得する為には日数が必要で体力的にも大変です。

しかし皮下注射であれば、静脈注射より簡易的に治療ができ自己注射もしやすくなります。

そして、こちらも大きな特徴の一つ、薬の持続時間です。

現在は週２〜３回の定期輸注が一般的ですが、薬の持続時間が大幅に伸び週１回の定期輸注で済むようになります。

現在、息子の手は注射痕が列を作っている状態なので、これが週１回にでもなれば痛い思いも注射痕も減りますね。

インヒビターと副作用について

インヒビターについて

現在のところ新治療薬に対するインヒビターは検出されていません。

副作用について

・「発疹・出血・蕁麻疹」

注射をした場所に症状が現れることがあるようです。

・「血栓症」

最も注意したい副作用です。

血栓症とは、何らかの原因で血管の中に血のかたまり(血栓)ができ、それによって血管がつまってしまう病気です。

この症状は、新治療薬と他の治療薬を併用した際に現れた症状のようで注意が必要です。

・「アナフィラキシーショック」

アナフィラキシーショックは全身性のアレルギー反応で生死に関わる重大な症状です。

これまでの新治療薬の使用においてアナフィラキシーショックはありませんが、従来のタンパク質を含む薬では発現が報告されているため、新治療薬においても発現する可能性があると注意書きされています。

２歳の息子は使用できるのか？

今すぐに息子が新治療薬を使用できるのか・・・答えはNOですね＾＾；

対象年齢は２歳以上となっているようですが、新治療薬を使用するにはまだまだ問題点・疑問点があります。

薬の効果が１週間とされていますが、一体どれくらいをキープしているのか？

現在の薬は投与から２４時間で活性値１０％を切っているため、激しい運動は避けています。

これが新治療薬になった時どのくらいの運動量でいけばいいのか。

また新治療薬を使用しながら出血した際には、血栓症の問題のため指定された薬の使用が勧められています。

その指定薬も息子は使用したことがないので、そこでのインヒビターの問題も気になりますね。

自分で自分を守ることのできる大人にはとてもいい治療薬ですが、

自分で自分を制御できない子ども、特に幼児の使用には不安な点が多いようです。

しかしながら、期待していた治療薬がインヒビター非保有の患者様にも使用可能になったことは本当に嬉しいことですね＾＾

近々、奈良県立医科大学付属病院へ行く機会があります。

その際にこの新治療薬について伺ってきますので、何かいい情報があればこちらでお知らせさせていただきますね。